随着美国FDA周二签发一纸批文，全球最贵药物的纪录又一次被打破，最新的价码已经达到350万美元。
值得一提的是，CSL Behring是在2020年从美股上市公司uniQure手中买下Hemgenix的商业化权利。药物本身仍会在uniQure位于麻省的设施中生产。按照uniQure早些时候的估计，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者，A型血友病患者是前者的5倍。蓝鸟生物旗下两款基因疗法获得FDA批准，分别是治疗β-地中海贫血的Zynteglo(280万美元)和治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的Skysona(300万美元)。 作为参考，诺华三季报显示今年前9个月Zolgensma实现销售收入10.61亿美元，按照200万/剂的售价推算，大致等同于只有500名患者使用了这款药物。叠加一些国家已经将这款药物纳入医保，实际上完全自费使用这些新型疗法的患者更是屈指可数。主力资金加仓名单实时更新，APP内免费看>>（文章来源：财联社）
